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基因编辑疗法明星企业拟IPO 新技术进展如何?

来源:三农新闻网 编辑:飞鱼 时间:2019-10-08 18:51
导读:到目前为止,该公司所有研究仍处于临床前阶段,后续研究成本高昂,持续亏损且结果未知 基因疗法是近年

到目前为止,该公司所有研究仍处于临床前阶段,后续研究成本高昂,持续亏损且结果未知

基因编辑疗法明星企业拟IPO 新技术进展如何?

基因疗法是近年来生物医学热门研究领域,随着科学家对人体遗传学奥秘的不断破解,通过修饰基因以治疗疾病越来越成为可能。图/视觉中国

基因编辑疗法明星企业拟IPO 新技术进展如何?

文|记者 马丹萌 实习记者 李兰馨

基因疗法为疾病治疗提供新选择,但研究投入不菲。由麻省理工学院科学家张锋等人创立的Beam Therapeutics近日正式向美国证券交易委员会(SEC)递交了纳斯达克上市申请,拟议交易代码为“BEAM”,计划募资1亿美元。

Beam Therapeutics成立于2017年,是全球首个利用单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。其创始人包括张锋和博德研究所教授刘如谦,以及麻省总医院病理学研究团队副主任J. Keith Joung,三人均为基因编辑领域的领军者。

据Beam Therapeutics公司介绍和PitchBook平台显示,Beam Therapeutics已从风险投资基金、医疗保健专用基金等地筹集了约2.24亿美元的资金。但到目前为止,该公司所有研究仍处于临床前阶段,后续研究成本高昂,且结果未知。

新的基因编辑工具

Beam Therapeutics的核心技术名为碱基编辑。该技术由刘如谦团队通过改造CRISPR系统开发,科学家可通过化学方式改写组成DNA的碱基对。2017年,该技术曾被《科学》杂志评为年度“十大突破技术”,《科学》杂志当时称碱基编辑有“巨大的潜力”,并认为最终可能在医疗上有所应用。刘如谦本人则入选《自然》杂志2017年的年度十大人物。

在碱基编辑方法出现前,CRISPR(一类DNA重复序列)通常与其关联蛋白Cas结合,进行基因编辑。后者又称为“分子剪刀”,其所携带的“向导”可指引其与前述DNA序列配对,一旦发现该序列,“分子剪刀”就会将其切割,但该技术客观上存在脱靶,即切割错误等问题,且经常难以检测。

CRISPR-Cas9作为基因编辑工具,专利权最终归属为张锋。该技术曾被南方科技大学原副教授贺建奎用于“基因编辑婴儿”,但由于其无视科学限制及伦理底线,该试验在去年公布后引起轩然大波。(详见财新网“特稿 |‘基因编辑婴儿’失败后”)

热门且烧钱

基因疗法是近年来生物医学热门研究领域,随着科学家对人体遗传学奥秘的不断破解,通过修饰基因以治疗疾病越来越成为可能。

2012年,荷兰UniQure公司的Glybera在欧洲获批,成为世界上首个基因治疗药物,尽管该药此后在2017年宣布退市,但在当时,美国国立卫生研究院(NIH)显示,仅在美国注册的基因疗法临床试验就已达到约3000项。传统制药巨头公司葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等都通过收购或合作方式进入这一领域。

新的基因编辑工具不断出现,基因疗法的发展也引发资本关注。ARCH Venture Partners联合创始人兼董事总经理内尔森(Robert Nelsen)在上世纪九十年代就曾投资过基因治疗,但由于时机过早,最终以亏损收尾,“十年后我们又做了一次,你必须接受风险。”内尔森说道。但他仍认为,基因编辑技术所驱动的基因治疗和细胞工程将会是革命性的,此类技术将应用于大部分严重疾病。(详见财新网“记者手记|他曾投注CAR-T、基因编辑技术、Illumina,下一个热点是什么?”)

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